מהפכה נגד הכולסטרול: כדור חדש עשוי להחליף את הזריקות

ניו יורק — אחד האישורים הרפואיים החשובים של השנה עשוי לשנות את הדרך שבה מיליוני בני אדם ברחבי העולם מטפלים בכולסטרול גבוה. מינהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את התרופה החדשה אנליציטייד, שתשווק בשם המסחרי "ליפפנדרה", גלולה יומית של חברת מרק שמצליחה להפחית את רמות הכולסטרול הרע בשיעורים שנחשבו עד היום כמעט בלתי אפשריים באמצעות כדורים בלבד.

במשך יותר משלושה עשורים היו הסטטינים אבן היסוד בטיפול בכולסטרול גבוה. הם הצילו אינספור חיים והפחיתו משמעותית את הסיכון להתקפי לב ולשבץ מוחי, אולם אצל מטופלים רבים הם אינם מצליחים להוריד את רמות הכולסטרול לערכים הנדרשים. בשנים האחרונות נכנסו לשוק תרופות מתקדמות ממשפחת מעכבי PCSK9, שהפחיתו את רמות הכולסטרול בעשרות אחוזים נוספים, אך הן ניתנו בזריקות, היו יקרות במיוחד ודרשו אישורי ביטוח מורכבים. כתוצאה מכך, רק חלק קטן מהמטופלים שבאמת היו זקוקים להן הצליח לקבל אותן.

כאן בדיוק נכנסת התרופה החדשה. ליפפנדרה פועלת באמצעות חסימת החלבון PCSK9, אותו מנגנון ביולוגי שעליו מבוססות גם הזריקות החדשניות. כאשר החלבון הזה נחסם, הכבד מסוגל לפנות מהדם כמויות גדולות יותר של כולסטרול רע מסוג LDL, וכך רמתו יורדת באופן משמעותי. ההבדל הגדול הוא שהפעם אין צורך בזריקה אחת לשבועיים או לחודש – אלא בכדור אחד בלבד שנלקח מדי יום.

ההבדל הגדול הוא שהפעם אין צורך בזריקה אחת לשבועיים או לחודש – אלא בכדור אחד בלבד שנלקח מדי יום

הנתונים שהובילו לאישור מרשימים במיוחד. בניסוי קליני שכלל 2,912 מטופלים במשך 24 שבועות, הצליחה התרופה להפחית את רמות הכולסטרול הרע בכ-60% בממוצע. אצל חלק מהמטופלים נרשמו ערכי LDL של פחות מ-50 מיליגרם לדציליטר, רמות שבעבר היו כמעט בלתי ניתנות להשגה ללא זריקות. במקביל, שיעור תופעות הלוואי היה דומה לזה שנרשם בקבוצת הפלצבו, נתון שחיזק את ביטחון הרגולטורים באישור התרופה.

ההישג הזה משמעותי במיוחד לנוכח ההנחיות העדכניות של איגוד הלב האמריקאי והקולג' האמריקאי לקרדיולוגיה. לפי ההמלצות, אנשים הנמצאים בסיכון גבוה למחלות לב צריכים לשאוף לרמות LDL הנמוכות מ-70 מיליגרם לדציליטר, ואילו מי שכבר עברו התקף לב או נמצאים בסיכון גבוה מאוד צריכים לרדת אף מתחת ל-55. עבור רבים מהם, גם מינונים גבוהים של סטטינים אינם מספיקים כדי להגיע ליעדים האלה.

מעבר ליעילות, גם המחיר עשוי לשנות את התמונה. מרק הודיעה כי מחיר המחירון של התרופה יעמוד על 315 דולר לאספקה חודשית – נמוך משמעותית ממחירן של הזריקות החדשניות, שעלול להגיע ל-500–600 דולר ואף יותר בכל חודש. בנוסף, החברה מקווה שהעובדה שמדובר בכדור ולא בזריקה תקל על חברות הביטוח לאשר את הטיפול ותעודד רופאי משפחה לרשום אותו כחלק מהטיפול השגרתי.

המשמעות עשויה להיות דרמטית. ההערכות הן שכשישה מיליון אמריקאים עומדים כיום בקריטריונים לקבלת מעכבי PCSK9, אך בפועל רק כאחוז אחד מהם משתמש בתרופות הללו. הסיבות לכך מגוונות: המחיר הגבוה, הבירוקרטיה מול חברות הביטוח והרתיעה של מטופלים רבים מהזרקות קבועות. אם הגלולה החדשה אכן תהיה נגישה יותר, היא עשויה להרחיב משמעותית את מספר המטופלים שייהנו מהטיפול.

גם אופן השימוש תוכנן כדי להקל על המטופלים. התרופה ניתנת במרשם רגיל ויכולה להירשם על ידי רופא המשפחה, ללא צורך במעקב אצל קרדיולוג מומחה. עם זאת, יש הוראה אחת שחשוב להכיר: יש ליטול את הכדור בבוקר עם מים, קפה שחור או תה בלבד, ולהמתין כחצי שעה לפני אכילה. בניגוד לחלק מהסטטינים, אין צורך להימנע מאכילת אשכוליות בזמן הטיפול.

למרות ההתלהבות, הרופאים מזכירים שהסיפור עדיין אינו שלם. הניסויים שבוצעו עד כה הוכיחו באופן חד-משמעי שהתרופה מפחיתה את רמות הכולסטרול, אך עדיין לא הוכיחו ישירות שהיא מפחיתה התקפי לב, שבץ מוחי ותמותה. מחקר רחב היקף שבודק בדיוק את השאלה הזאת כבר מתנהל, ותוצאותיו צפויות להתפרסם בשנים הקרובות.

מרבית הקרדיולוגים מעריכים שהסיכוי גבוה מאוד שהתוצאה תהיה חיובית, משום שהזריקות הפועלות באותו מנגנון כבר הוכיחו שהפחתה משמעותית של LDL מתורגמת גם לפחות התקפי לב ופחות שבץ מוחי. עם זאת, מבחינה מדעית ורפואית, ההוכחה הזאת עדיין חייבת להגיע גם עבור הגלולה החדשה.

אם המחקרים יאשרו שגם ליפפנדרה מצילה חיים ולא רק מורידה את הכולסטרול, ייתכן שמדובר באחת מפריצות הדרך הגדולות ביותר ברפואת הלב בעשור האחרון. עבור מיליוני מטופלים שנאלצו להסתפק בסטטינים בלבד או ויתרו על זריקות יקרות ומסורבלות, אישור הגלולה החדשה עשוי לסמן את תחילתו של עידן חדש – כזה שבו טיפול מתקדם בכולסטרול אינו דורש עוד מחטים, אישורים מסובכים או הוצאות כבדות, אלא פשוט כדור אחד קטן בכל בוקר.